CRISPR Therapeutics AG (C2RS34) Fair Value: was die Aktie wirklich wert ist

CRISPR Therapeutics AG, ein Gen-Editing-Unternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung genbasierter Medikamente für schwere menschliche Krankheiten unter Verwendung seiner Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9)-Plattform. CRISPR/Cas9 des Unternehmens ist eine Technologie zur Genbearbeitung, bei der spezifische Sequenzen der genomischen DNA präzise verändert werden. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an Therapieprogrammen für eine Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, CAR-T-Zelltherapien, In-vivo-Diabetes und Typ-1-Diabetes, und entwickelt darüber hinaus CAR-T-Prüfprogramme, darunter ein autologes, geneditiertes CAR-T-Programm, das auf allogene chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen für Autoimmunindikationen und Onkologie abzielt. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CASGEVY, eine geneditierte Ex-vivo-CRISPR/Cas9-Zelltherapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, schwerer Sichelzellenanämie (SCD) und Hämoglobinopathien leiden, bei denen die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen eines Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fötalem Hämoglobin in roten Blutkörperchen produzieren. Darüber hinaus werden CAR-T-Zelltherapien entwickelt, darunter CTX112, das auf den Differenzierungscluster 19 (CD19) abzielt, und CTX131, das auf CD70 abzielt, für Onkologie- und Autoimmunindikationen; CTX310 und CTX320, In-vivo-Genbearbeitung zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen durch Störung der validierten Ziele Angiopoietin-ähnliches Protein 3 und Lipoprotein; und CTX211, ein allogener, geneditierter, aus hypoimmunen Stammzellen gewonnener Produktkandidat für die Behandlung von T1D. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Die CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz.