Solid Biosciences LLC (SLDB) Fair Value: was die Aktie wirklich wert ist

Solid Biosciences Inc. entwickelt in den USA Therapien für neuromuskuläre und Herzerkrankungen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist SGT-003, das sich in Phase 1/2 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie befindet. Es entwickelt SGT-212 zur Behandlung der Friedreich-Ataxie, das sich in der klinischen Phase 1b befindet; SGT-501 zur Behandlung der katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie, die sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-601 zur Behandlung der TNNT2-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie, die sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-401 zur Behandlung der BAG3-vermittelten dilatativen Kardiomyopathie, die sich in der präklinischen Phase befindet; SGT-701 zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit, die durch Mutationen im RBM20-Gen gekennzeichnet ist und sich in der Entdeckungsphase befindet; und andere Medikamente zur Behandlung von Herz- und anderen Krankheiten. Darüber hinaus ist das Unternehmen an der Entwicklung von Plattformtechnologien beteiligt, darunter Kapsidbibliotheken; genetische Regulatoren wie Promotoren, UTRs und Introns; Immunmodulationstechnologien; Herstellungsreinheit; und duale Genexpression, eine Technologie zum Verpacken mehrerer Transgene in ein Kapsid. Das Unternehmen hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; und eine Lizenzvereinbarung mit der University of Washington, der University of Missouri, der University of Florida und ICS Maugeri S.p.A. Solid Biosciences Inc. wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Charlestown, Massachusetts.